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国家社科基金冷门绝学专项设立于2018年，以聚焦国家需求、树牢文化自信、加强学科建设、扶持学术团队为目标导向，倡导加强冷门学术和文化遗产的保护传承研究。2024年度，上述专项共获批101项，其中，重大项目（学术团队类）24项、重点项目（学者个人类）77项；全国中医药院校共获批3项。
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国家也在出台政策支持罕见疾病药物研发。9月13日，国家药监局药审中心发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》并开始施行。该计划旨在坚持“以患者为中心”的药物研发理念，鼓励药物研发单位在药物研发过程中倾听患者声音，关注患者的体验与感受。这将有利于加速罕见疾病的药物研发及审评速度。
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