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为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑，研究人员利用腺相关病毒（AAV）作为载体，将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体，因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后，研究人员发现，只需较低剂量的AAV就可以实现更高的编辑效率，同时减少了不必要的副作用。
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来自美国费城儿童医院及宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家，成功绘制出人类肾脏最详尽的单细胞图谱，以前所未有的水平捕捉了健康和患病肾脏的复杂性，并在病程早期预测了慢性肾病（CKD）的进展。最新研究有望为CKD患者提供更好的诊断和精确的治疗。相关论文发表于近日出版的《自然·遗传学》杂志。
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