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姜永辉的学生、耶鲁大学遗传系研究员陆晓娜介绍,罕见病药物研发想要获得关键进展,“挑对人很重要”。2020年,国外的天使综合征组织FAST找到姜永辉,当时他的主要研究方向并非天使综合征,FAST的资助让他重启了研究。每条管线背后都是大量的资金投入和游说工作,FAST不仅聚集了一批具有科研背景的患者家属,并且成立了自己的生物技术公司,深度参与药物研发进程。
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蛋白质设计的核心挑战之一是从氨基酸序列预测蛋白质的三维结构及其功能。由于蛋白质的氨基酸组成极其复杂,即使是微小变化也会导致成千上万种不同的可能性。因此,传统实验方法难以高效完成。鉴于此,团队结合了大型语言模型(LLM)和超级计算机的强大算力。
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