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为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑，研究人员利用腺相关病毒（AAV）作为载体，将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体，因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后，研究人员发现，只需较低剂量的AAV就可以实现更高的编辑效率，同时减少了不必要的副作用。

　　　　在这项研究中，科学家成功将DNA或RNA中的冗余密码子压缩成单一密码子。密码子用于指导特定氨基酸的加入或指示蛋白质合成的终止。具体来说，密码子是DNA和RNA中由3个核苷酸组成的序列，它在蛋白质合成过程中起到“说明书”的作用，指示细胞将20种天然氨基酸中的某一种添加到正在增长的蛋白质链中。此外，存在3种“终止密码子”：TAG、TGA和TAA，它们标志着蛋白质合成的结束。