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安全是用药的底线。为了明确药物的安全性,玛舒拉沙韦的研究在我国多家中心开展,采用分层随机、双盲、安慰剂平行对照设计,入组80%的成年人和20%的5岁以上儿童青少年,按2:1的比例分配到玛舒拉沙韦组和安慰剂组。
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这项突破性工作,基于超过1000次精确编辑的全基因组工程,其规模比以往任何同类工程都要大一个数量级。此外,科学家还利用人工智能(AI)技术,设计并改良了必需的蛋白质和RNA翻译因子,创造了一种可以使用两种非标准氨基酸的新菌株。这些非标准氨基酸赋予蛋白质新的特性,如降低免疫原性或增强导电性,从而为可编程生物治疗药物和生物材料的发展开辟了新途径。
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