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为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑，研究人员利用腺相关病毒（AAV）作为载体，将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体，因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后，研究人员发现，只需较低剂量的AAV就可以实现更高的编辑效率，同时减少了不必要的副作用。
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国家医保局近日发布新版国家医保药品目录，将于2025年1月1日起正式实施。目录新增91种药品，其中有卡度尼利单抗注射液等26种肿瘤用药、利鲁唑口服混悬液等13种罕见病用药以及15种慢性病用药，药品总数增至3159种。
精准八字在线排盘阿尔茨海默病是一种与年龄相关的神经退行性疾病，也是最为常见的高致死率老年疾病之一，其主要病理特征为β-淀粉样蛋白异常聚集和神经元纤维缠结，进而导致神经元功能障碍和认知能力下降。目前主流的药物治疗存在药效不佳、易诱发毒副作用等问题，亟须开发安全有效的治疗新手段。
