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此次研究致力于探究京尼平在治疗家族性自主神经失调这一罕见退行性神经系统疾病的潜力。该疾病是一种严重的遗传性疾病，由ELP1基因的纯合点突变引起，会影响神经系统（包括自主神经和感觉神经元）的发育和生存，导致周围神经系统退化。
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除了可能增加医务人员负担，医院也承担着垫资压力。中国政法大学医药法律与伦理研究中心主任刘鑫介绍，目前，我国医疗市场以政府举办的医疗机构为主体，这些医疗机构虽是非营利性质，但政府拨款有限，患者欠费将给医院造成生存和发展压力。
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