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CRISPR技术通常以Cas9酶为核心,但本次研究采用了更为前沿的方法——利用Cas13酶针对RNA进行操作。美国纽约大学和纽约基因组中心科学家对5种人类细胞系进行了深入分析,包括肾脏细胞、白血病细胞以及乳腺癌细胞等。他们系统探究了近6200个长链非编码RNA(lncRNA)基因位点及其邻近蛋白质编码基因的影响。通过实施CRISPR介导的干扰或敲除实验,他们评估了每个lncRNA对细胞健康的重要性,从而识别出哪些是非必要的,哪些是维持细胞基本功能所必需的。
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帕金森病目前没有疾病修饰疗法,这种神经退行性疾病的特点为运动和非运动症状都会随时间推移而恶化。大脑内α-突触核蛋白的聚集是帕金森病的一个特征,已有多项临床前研究发现这种病理症状是推动疾病发展的一个关键因素。
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