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此次团队通过激活一种名为YAP的信号蛋白,并结合HPV癌基因,在小鼠模型中引发了一系列细胞和分子变化,使正常干细胞重新编程为癌细胞。他们在单细胞分辨率下,使用细胞追踪和多组学技术,在生物体内实时跟踪健康干细胞转变为癌症干细胞的进展过程。
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Beacon试验正在评估一种被称为“碱基编辑”的新型基因疗法,该疗法将编辑严重镰状细胞病患者体内的造血干细胞。虽然试验中有一名患者在治疗期间死亡,但没有证据表明这是由碱基编辑过程所致,目前试验仍在继续进行。
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