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复旦大学附属儿科医院神经内科的诊室门外，常聚集着来自全国各地的疑难罕见病患者家属。一位从安徽来的患者家属，跑遍了全国的医院，也没能搞清孩子发育迟缓的原因，“数据库里没有我家孩子发病的位点”，不到5年，孩子的病历攒了10本。
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微核糖核酸又称微RNA。是真核生物中一类内源产生的，通过序列互补方式识别并具有转录后基因调控功能的小分子核糖核酸。长度约为22个核苷酸，通过与靶mRNA特异结合，从而抑制转录后基因表达。在调控基因表达、细胞周期、生物体发育时序等方面有着重要作用。2024年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家维克托·安博斯与加里·鲁夫昆，以表彰他们在微核糖核酸领域的贡献，使微核糖核酸的概念得以广泛传播。它的发现颠覆了基因表达由蛋白质主导的传统观点，还揭示了核糖核酸不仅是遗传信息的载体，还能直接参与基因调控，开辟了新的研究方向。随着对微核糖核酸调控网络研究的不断深入，微核糖核酸有望为个性化医学、精准治疗以及疾病的早期预警提供更多的解决方案。同时，随着相关技术的进步，其在未来药物研发、临床治疗中的应用将更加广泛，对人类健康的促进作用将更加显著。
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