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此次研究致力于探究京尼平在治疗家族性自主神经失调这一罕见退行性神经系统疾病的潜力。该疾病是一种严重的遗传性疾病，由ELP1基因的纯合点突变引起，会影响神经系统（包括自主神经和感觉神经元）的发育和生存，导致周围神经系统退化。
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2019年，国务院办公厅印发《关于进一步做好短缺药品保供稳价工作的意见》，医疗保障部门落实短缺药品直接挂网的采购政策，对于列入国家和省有关部门短缺易短缺清单的药品，本着“有药可用优先、保障治疗优先”的原则，各省医药集中采购机构接受企业自主涨价、一路绿灯。
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