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该报告同时指出,当前基因编辑也正迈向商业化时代(被FDA批准用于治疗)。2023年底,全球首款CRISPR基因编辑疗法casgevy正式获批,标志着基因编辑疗法的商业化时代已然开启,人类在精准医疗方向迈出了重要一步。 在临床应用方面,基因编辑疗法最早应用于治疗β -地中海贫血、镰状细胞病等遗传疾病,如今正在逐步扩展到癌症和病毒感染(如HIV)等更广泛的领域 。
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科技日报北京8月12日电 (记者张佳欣)据发表在最新一期《美国国家科学院院刊》上的论文,美国马萨诸塞大学阿默斯特分校研究人员在理解人体蛋白质折叠过程上取得重大进展。他们识别出了人体蛋白质折叠的“质量控制”调节器,有助于开发靶向错误折叠发生位点的新型药物。
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