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人体内的每个细胞都依赖DNA发出的精确指令才能正常运作。这些指令被转录成RNA，随后经历一个至关重要的编辑过程，这就是剪接。包括癌症在内，许多疾病都是由剪接错误引起的，而新的剪接体图谱可以帮助人们准确确定患者细胞中出错的位置。我们很高兴地看到，纠正剪接错误的药物，正在改善脊髓性肌萎缩症等罕见疾病的治疗。如今有了这份新图谱，新疗法将有望应用到对其他疾病的治疗中。
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经过测试，新设计的合成CRE表现出了比天然存在的CRE更优异的细胞类型特异性。它们不仅包含了促进目标细胞类型中基因表达的序列，还含有抑制非目标细胞类型中基因表达的元素。目前，团队已在斑马鱼和小鼠身上验证了几种合成CRE序列的有效性。
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