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诱导这种胚胎暂停的关键在于调控雷帕霉素的机制靶标(mTOR)的细胞通路。通过抑制mTOR活性,团队能够显著减缓人类“胚泡”(一种在实验室中培养的模拟早期胚胎的结构)的发育。这些使用人类多能干细胞创建的胚泡为研究真正的人类胚胎提供了一种合乎伦理的替代方案,同时也为早期发育提供了宝贵见解。
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研究团队表示,两年前,这名患者已经进入临终关怀阶段。但服用阿达木单抗后,他的症状已经减轻。他们开展的实验还发现,阿达木单抗会抑制一种特定蛋白质——肿瘤坏死因子,这可能是其能有效治疗iMCD的关键。实验数据显示,严重的iMCD患者肿瘤坏死因子信号水平较高。进一步分析也表明,iMCD患者免疫细胞在激活时,会比健康个体产生更多肿瘤坏死因子。
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