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在最新研究中，科学家从人类早期发育的大脑、成年大脑、脑肿瘤组织以及脑血管畸形样本中分离提取出血管。他们以前所未有的分辨率，对117个样本的60多万个分离出来的血管内皮细胞、血管周细胞和其他组织衍生细胞进行了单细胞测序，以了解大脑血管系统的内部运作方式。结果显示，排列在血管中的内皮细胞调节血液和周围组织之间的相互作用，在大脑发育的各个阶段表现不同，其在神经血管信号网络中的作用超出先前的认知。
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这款药是目前针对罕见病黏多糖贮积症ⅣA型全球唯一可用、有效的治疗药物，在今年4月正式退出中国大陆市场。2023年春天，我曾发出报道《唯一药物即将退出中国，这些患者或无药可用》。自那之后，我采访过的患者家属一直在寻找解决的办法。报道中写到的孩子有的上了幼儿园，有的读了小学，有的爱拼积木，有的爱唱歌，他们被呵护着成长。
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