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研究团队表示,CRISPR技术使他们能够寻找新的药物靶点。比如,他们首次发现了UFMylation级联反应与tau蛋白传播的联系。UFMylation涉及UFM1蛋白与其他蛋白的连接。对阿尔茨海默病患者大脑组织的尸检研究发现,UFMylation过程存在异常改变。该团队还在临床前模型中发现,抑制UFMylation所需的酶阻断了tau蛋白在人类和小鼠模型神经元中的传播。
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