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他曾邀请一位北京医生来给另一种罕见病的患者义诊,那位医生质疑他研究罕见病的意义:“如果我们对特定的群体抱有偏好,对其他患者是不公平的。”但义诊结束后,这位医生改变了看法,在飞机上就开始画病程发展图表,后来不断和熊志奇交流对该病的研究。回去后,医生向医院争取到3天时间,给患有这一疾病的孩子免费做全面检查。
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“虽然优势众多、前景广阔,但作为新兴技术,靶向蛋白降解技术现阶段仍面临几个‘坎’。”鲁伯埙表示,不同技术所面临的挑战也不尽相同。总体来讲,在临床方面,口服药物的成药性还有待提高,可能带来新的耐药性和副作用等问题,需进一步研究解决;在基础研究方面,理性设计方法需逐步建立,具体的降解机制也需进一步解构。
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