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姜永辉的学生、耶鲁大学遗传系研究员陆晓娜介绍,罕见病药物研发想要获得关键进展,“挑对人很重要”。2020年,国外的天使综合征组织FAST找到姜永辉,当时他的主要研究方向并非天使综合征,FAST的资助让他重启了研究。每条管线背后都是大量的资金投入和游说工作,FAST不仅聚集了一批具有科研背景的患者家属,并且成立了自己的生物技术公司,深度参与药物研发进程。
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“凝血酶在血栓中的浓度是普通伤口血凝块中的十几倍。当纳米筒内的凝血酶适配体识别并计算出凝血酶的浓度达到血栓的浓度时,就会和凝血酶结合,从而打开‘纳米锁’,把药释放到血栓处。”汪联辉解释,这种方法既可以精准给药,又不会造成血管不必要的出血。
33377慈善网主论坛研究人员此次探索了无需针头的给药方法。他们构思了两种模拟乌贼和章鱼喷射动作的方法,即使用压缩二氧化碳或紧密盘绕的弹簧来产生推力,挤压液体药物。碳水化合物触发器保持气体或弹簧处于压缩状态,当暴露于湿润或酸性环境(如胃内环境)时,触发器会溶解。此时,气体或弹簧就会膨胀,将一股药水从胶囊中喷射出来。