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为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑，研究人员利用腺相关病毒（AAV）作为载体，将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体，因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后，研究人员发现，只需较低剂量的AAV就可以实现更高的编辑效率，同时减少了不必要的副作用。
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奥司他韦和玛巴洛沙韦是为老百姓所熟知的甲流抗病毒药物。其中，玛巴洛沙韦因其在人体内持续作用时间更长，全程仅需一次给药，更受关注。玛巴洛沙韦的作用靶点是聚合酶酸性蛋白。近日，国家呼吸医学中心常务副主任曹彬团队在知名国际医学期刊《自然·医学》（Nature Medicine）发表了国产创新药玛舒拉沙韦的研究成果，这款药是一种新型聚合酶酸性蛋白抑制剂，作用靶点和玛巴洛沙韦相似，预计今年有可能上市。
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