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研究人员对其中有移植时样本可供比较的11对供体和受体的基因突变情况进行了比较。研究发现,人体造血干细胞会不断发生基因突变,其中大多数是无影响的“过客型”突变,供体和受体的整体突变模式相似。从发生突变的频率而言,供体每年的突变发生率为2%,受体的突变发生率为2.6%。此外,研究人员并没有观察到供体携带的变异基因在受体体内持续扩增的普遍模式。所有这些表明,移植受体的细胞老化速度与供体的细胞相似,其发生致癌相关突变的风险并没有增加。
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Beacon试验正在评估一种被称为“碱基编辑”的新型基因疗法,该疗法将编辑严重镰状细胞病患者体内的造血干细胞。虽然试验中有一名患者在治疗期间死亡,但没有证据表明这是由碱基编辑过程所致,目前试验仍在继续进行。
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