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“药品获批需要毒理评价、有效性评价等一套完整的评价数据,而如何对干细胞开展毒理评价、安全性评价、药效学评价等,是干细胞治疗发展起来之后,需要攻克的科学问题。”王小宁介绍,例如化学药物,大分子药物的临床剂量,用法都是基于其在人体内的半衰期。细胞药物,包括干细胞药物,进入人体后不仅不衰减,还可能增殖,在每个个体内的生长衰退曲线难以一概而论,是细胞药物应用的最大挑战。
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这个“标签”是一种称为泛素的小蛋白质,必须准确标记在目标蛋白质上的正确位置,才能发挥作用。研究人员使用了MZ1蛋白质降解剂分子,借助冷冻电子显微镜技术快速冷冻蛋白质,通过聚焦电子束和高分辨率相机生成蛋白质的数百万张2D图像。随后,他们使用先进的软件和人工智能模型,生成了降解剂药物作用过程的3D快照,最终准确识别出目标蛋白质上添加关键“标签”的精确位置。
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