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10年的等待终于有了新的希望。最近熊志奇团队研发的小核酸药物,可帮助恢复致病基因UBE3A的表达,目前正在猕猴模型开展测试。该团队研发的猕猴模型相比国内外传统的小鼠模型“更像人”,提高了新药研发的成功率。为推动研究成果的临床转化,他还创建了自己的公司,有一版Logo是一位罕见病家属设计的。
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研究团队发现,Sortilin蛋白在米色脂肪激活过程中扮演关键角色。它能促使脂肪代谢关键酶ACSL1从线粒体易位到溶酶体进行降解,从而影响脂肪细胞的脂肪酸氧化过程。当脂肪细胞中缺失Sortilin蛋白时,ACSL1的水平显著增加,进而激活细胞内的能量代谢调节通路,促进米色脂肪的激活和产热。这种变化使脂肪细胞在应对高脂肪饮食时表现出更强的抵抗性,防止肥胖和胰岛素抵抗的发生。
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