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为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑,研究人员利用腺相关病毒(AAV)作为载体,将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体,因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后,研究人员发现,只需较低剂量的AAV就可以实现更高的编辑效率,同时减少了不必要的副作用。
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