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此次研究致力于探究京尼平在治疗家族性自主神经失调这一罕见退行性神经系统疾病的潜力。该疾病是一种严重的遗传性疾病，由ELP1基因的纯合点突变引起，会影响神经系统（包括自主神经和感觉神经元）的发育和生存，导致周围神经系统退化。
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总书记指出，推进中国式现代化，科学技术要打头阵，科技创新是必由之路。高新技术是讨不来、要不来的，必须加快实现高水平科技自立自强。科研工作者是推进中国式现代化的骨干，要拿出“人生能有几回搏”的劲头，放开手脚创新创造，为建设科技强国奉献才智、写下精彩篇章。
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