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“干细胞成为药品前,需开展临床前及临床、生产工艺等方面研究。首款干细胞治疗药品的上市,意味着我国在这方面已趋完善,法规体系也逐步建立。”1月4日,国家干细胞重大研发专项专家组副组长、解放军总医院老年医学研究所原所长王小宁告诉科技日报记者,此前,干细胞治疗技术(非血液领域)是按药品审批,还是按医疗技术备案,一直是业内热议的话题。此次上市意味着按药品获批之路已经走通。
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“在所有已知的CRISPR-Cas系统中,Ⅲ型是最复杂的一种。”肖易倍说,此次研究中,团队通过生物信息学分析发现,某些Ⅲ型CRISPR-Cas系统缺少传统的核酸切割功能,却携带CRISPR偶联的脱氨酶CAAD和核苷酸水解酶Nudix。
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