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研究结果显示,研究中没有发生导致死亡的严重不良事件。玛舒拉沙韦组和安慰剂组的不良事件发生率分别是43.8%和40.4%,药物相关的不良事件的发生率分别是28.4%和23.3%,大多数不良事件为轻度至中度,无须对症治疗即可缓解。以上结果说明该药物安全性良好。
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与CRISPR基因组编辑不同,RNA编辑不会改变基因,也不会产生永久性的变化。美国伍兹霍尔海洋研究所生物实验室神经生物学家约书亚·罗森泰指出,这种短暂性可能会带来安全优势。因为能“剪切”DNA的CRISPR疗法的一个风险是脱靶效应,如果是RNA内出现脱靶效应,危险要小得多。
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