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我接触过不少罕见病患者，发现从“有药可用”到“有药能用”仍有漫长的路要走。2020年，我的同事曾报道过罕见病黏多糖贮积症I型患者张笑的故事——《她存钱，就想有生之年能打上一针》。特效药艾尔赞（拉罗尼酶浓溶液）2020年进入中国市场，患者需终身用药，也是每年百万级的药费。盼着艾尔赞进入医保目录的张笑曾给国家医保局写信，经常请求记者为她这样的患者发声。
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人体就像是一台精密的仪器，任何一个零件出现问题，都有可能带来意想不到的麻烦。蛋白质就是其中一类最为重要的“零件”。很多疾病是由细胞内某种蛋白质表达失衡，特别是某种蛋白质过多表达引起的。科学家想到：如果消灭掉这些不该出现的“坏”蛋白质，疾病不就迎刃而解了吗？于是，靶向蛋白降解技术应运而生，作为一颗冉冉升起的“新星”广受关注。
992243精准一码中（二）突出问题导向，细化制度指引。《指南》全面总结反垄断监管执法经验，系统梳理分析药品领域典型反垄断案例，并吸纳药品领域新型专利和互联网平台垄断行为，进一步细化认定思路和考量因素，构建符合药品行业发展规律和特点的反垄断规则，积极回应社会关切。
