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佩恩研究了一种罕见的皮肤病黏膜寻常型天疱疮。这种疾病由免疫系统错误地将人体自身的桥粒芯蛋白3解释为“外来的”并产生抗体对其发动攻击而引起。目前治疗天疱疮的标准疗法是单克隆抗体，其作用是破坏B细胞。随着B细胞消失，靶向桥粒芯蛋白3的抗体消失，患者病情缓解，但这一疗法目前效率低下。
三肖中必中一肖科技日报讯 （记者张梦然）科学家在治疗致命的神经退行性疾病——朊病毒病方面取得了重要进展。美国麻省理工学院和哈佛大学博德研究所研究人员开发出一种新的基因编辑疗法，可以显著延长患病小鼠的寿命，为治疗人类患者带来希望。研究成果发表在最新一期《自然·医学》杂志上。
