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为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑，研究人员利用腺相关病毒（AAV）作为载体，将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体，因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后，研究人员发现，只需较低剂量的AAV就可以实现更高的编辑效率，同时减少了不必要的副作用。
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复旦大学附属儿科医院的骨科主治医师付东，原来从没听过“天使综合征”，畅雨是他接触的第一个患者，紧接着就有了第二个、第三个。除了拉付东参加义诊，张雪还“鼓动”他写科普、发论文，“你要什么数据，我给你提供”。付东说，“能感觉到她的真心”。
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