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人体内的每个细胞都依赖DNA发出的精确指令才能正常运作。这些指令被转录成RNA,随后经历一个至关重要的编辑过程,这就是剪接。包括癌症在内,许多疾病都是由剪接错误引起的,而新的剪接体图谱可以帮助人们准确确定患者细胞中出错的位置。我们很高兴地看到,纠正剪接错误的药物,正在改善脊髓性肌萎缩症等罕见疾病的治疗。如今有了这份新图谱,新疗法将有望应用到对其他疾病的治疗中。
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香港蓝月亮国际集团鲁伯埙介绍,靶向蛋白降解技术利用人体细胞内天然存在的两大蛋白质降解系统,对导致疾病的关键蛋白质(以下简称“致病蛋白”)进行降解和回收,从而达到治病目的。这项技术采用“借刀”清除致病蛋白的方式,将致病蛋白精准“运”到细胞内的“垃圾站”,由人体自身的蛋白质降解系统消灭。