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此次研究致力于探究京尼平在治疗家族性自主神经失调这一罕见退行性神经系统疾病的潜力。该疾病是一种严重的遗传性疾病，由ELP1基因的纯合点突变引起，会影响神经系统（包括自主神经和感觉神经元）的发育和生存，导致周围神经系统退化。
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此次的初步临床试验在3名患有SMA的成人志愿者中进行。参与者接受了为期29天的治疗，期间植入两个位于下背部两侧的脊髓刺激电极，专门针对感觉神经根进行刺激。团队随后进行了多项测试，评估肌肉力量和疲劳度、步态变化、活动范围及步行距离等指标，以及运动神经元的功能。
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