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NanoRanger使用简单的分子生物学策略,找出了那些疑似存在复杂突变、缺失或重排的基因组区域。该技术成本效益高,只需要患者或疑似携带者的少量DNA。NanoRanger采集基因组DNA样本,使用称为限制性酶的分子剪刀将DNA切成具有相同末端序列的片段。然后这些片段自我连接成环并进行扩增,再利用长读测序技术,可更容易定位和测序受关注的基因组区域。
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该报告同时指出,当前基因编辑也正迈向商业化时代(被FDA批准用于治疗)。2023年底,全球首款CRISPR基因编辑疗法casgevy正式获批,标志着基因编辑疗法的商业化时代已然开启,人类在精准医疗方向迈出了重要一步。 在临床应用方面,基因编辑疗法最早应用于治疗β -地中海贫血、镰状细胞病等遗传疾病,如今正在逐步扩展到癌症和病毒感染(如HIV)等更广泛的领域 。
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