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团队能使用临床上可行的腺相关病毒载体,有效地将工具运输到小鼠细胞中。由于其体积小,TnpB基因编辑系统可包装成单个病毒颗粒。相比之下,CRISPR-Cas9成分必须包装成多个病毒颗粒,这意味着需要应用更高的载体剂量。
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团队在10211个不同的靶位点测试了TnpB。利用新开发的人工智能模型,团队能预测任何给定目标位点的TnpB编辑效率,从而更容易、更快速地设计基因编辑实验。通过这些预测,团队在小鼠肝脏中实现了高达75.3%的效率,在小鼠大脑中实现了高达65.9%的效率。
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