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“药品获批需要毒理评价、有效性评价等一套完整的评价数据，而如何对干细胞开展毒理评价、安全性评价、药效学评价等，是干细胞治疗发展起来之后，需要攻克的科学问题。”王小宁介绍，例如化学药物，大分子药物的临床剂量，用法都是基于其在人体内的半衰期。细胞药物，包括干细胞药物，进入人体后不仅不衰减，还可能增殖，在每个个体内的生长衰退曲线难以一概而论，是细胞药物应用的最大挑战。
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研究团队表示，iMCD患者的存活率极低，治疗方案很少。这款AI工具有望为更多罕见疾病找到新疗法，从而挽救更多人的生命。他们准备在今年启动一项临床试验，研究JAK1/2抑制剂靶向iMCD的有效性。（记者刘霞）
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