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Beacon试验正在评估一种被称为“碱基编辑”的新型基因疗法，该疗法将编辑严重镰状细胞病患者体内的造血干细胞。虽然试验中有一名患者在治疗期间死亡，但没有证据表明这是由碱基编辑过程所致，目前试验仍在继续进行。
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北京中医药大学卫生健康法治研究与创新转化中心主任邓勇表示，此次国家医保目录的调整，新增多种疾病用药，如肿瘤、慢性病、罕见病等用药，能更好地满足患者的临床治疗需求，提高患者的用药可及性和治疗效果，切实减轻患者的经济负担，让更多患者受益。
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