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在应用方面,2023年5月,《Nature》发布的论文介绍了基于迁移学习的深度学习模型Geneformer。该模型在约3000万个单细胞转录组数据上进行了预训练,旨在解决数据有限情况下的基因网络预测问题。在心肌病患者的有限数据集上,模型识别出候选治疗靶点 , 并在ipsc疾病模型中验证了其有效性。
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研究结果显示,研究中没有发生导致死亡的严重不良事件。玛舒拉沙韦组和安慰剂组的不良事件发生率分别是43.8%和40.4%,药物相关的不良事件的发生率分别是28.4%和23.3%,大多数不良事件为轻度至中度,无须对症治疗即可缓解。以上结果说明该药物安全性良好。
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