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SMA是一种遗传性神经退行性疾病，表现为运动神经元的逐渐死亡和功能下降，这些神经细胞负责将大脑和脊髓的信号传递给肌肉以控制运动。随着时间的推移，运动神经元的丧失导致肌肉逐渐无力，引发行走困难等多种运动障碍问题。
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（三）广泛听取各方意见。坚持开门立法原则，2024年8月，在市场监管总局官网公开征求社会公众意见，同时广泛征求政府部门、经营主体和专家学者意见，召开药品企业和协会座谈会，了解行业情况，听取相关意见，确保《指南》科学完备，更好支持和规范药品行业发展。
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