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国家也在出台政策支持罕见疾病药物研发。9月13日，国家药监局药审中心发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》并开始施行。该计划旨在坚持“以患者为中心”的药物研发理念，鼓励药物研发单位在药物研发过程中倾听患者声音，关注患者的体验与感受。这将有利于加速罕见疾病的药物研发及审评速度。
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眼下，一些城市就“先诊疗后付费”出台配套风险防范措施，例如，广东珠海建立黑名单管理制度，进入黑名单后参保人无法在市内任何医疗机构享受医保待遇，待还清欠款后，方可解除；辽宁大连将未履行及时还款义务的患者记入征信系统等。
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