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在另一项研究中,斯克里普斯研究所报告了复发难治性霍奇金淋巴瘤患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果。这些患者以前接受过ICI治疗,但反应迟钝或反应不一。团队专注于使用ruxolitinib(一种JAK1和JAK2抑制剂)和抗PD-1药物纳武利尤单抗的组合。根据研究结果,在纳武利尤单抗治疗开始前8天给予ruxolitinib,可提高先前ICI免疫治疗失败患者的临床疗效。在参与的19例患者中,2年的总生存率为87%,而先前报告的单独ICI为23.8%。
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我接触过不少罕见病患者,发现从“有药可用”到“有药能用”仍有漫长的路要走。2020年,我的同事曾报道过罕见病黏多糖贮积症I型患者张笑的故事——《她存钱,就想有生之年能打上一针》。特效药艾尔赞(拉罗尼酶浓溶液)2020年进入中国市场,患者需终身用药,也是每年百万级的药费。盼着艾尔赞进入医保目录的张笑曾给国家医保局写信,经常请求记者为她这样的患者发声。
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