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帕金森病目前没有疾病修饰疗法,这种神经退行性疾病的特点为运动和非运动症状都会随时间推移而恶化。大脑内α-突触核蛋白的聚集是帕金森病的一个特征,已有多项临床前研究发现这种病理症状是推动疾病发展的一个关键因素。
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澳门49倍此次研究致力于探究京尼平在治疗家族性自主神经失调这一罕见退行性神经系统疾病的潜力。该疾病是一种严重的遗传性疾病,由ELP1基因的纯合点突变引起,会影响神经系统(包括自主神经和感觉神经元)的发育和生存,导致周围神经系统退化。