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国家也在出台政策支持罕见疾病药物研发。9月13日，国家药监局药审中心发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》并开始施行。该计划旨在坚持“以患者为中心”的药物研发理念，鼓励药物研发单位在药物研发过程中倾听患者声音，关注患者的体验与感受。这将有利于加速罕见疾病的药物研发及审评速度。
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科技日报讯 （记者张梦然）科学家在治疗致命的神经退行性疾病——朊病毒病方面取得了重要进展。美国麻省理工学院和哈佛大学博德研究所研究人员开发出一种新的基因编辑疗法，可以显著延长患病小鼠的寿命，为治疗人类患者带来希望。研究成果发表在最新一期《自然·医学》杂志上。
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