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为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑，研究人员利用腺相关病毒（AAV）作为载体，将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体，因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后，研究人员发现，只需较低剂量的AAV就可以实现更高的编辑效率，同时减少了不必要的副作用。
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最初，团队研究使用的是患者进行检测后，医院用不上的胸腹水、病理检测的剩余样本等。在对这些样本进行了一般流程的质检后，团队开始寻找让肿瘤细胞尽可能维持原状的培养条件。“我们通过分析培养细胞与体内肿瘤组织间的信号通路差异，筛选出各种信号通路调控因子以及小分子抑制剂。”论文第一作者、北京大学未来技术学院博士后尹申意介绍，“配方”的摸索耗费了团队大量时间。细胞表面的膜蛋白约有4000—6000个，细胞与细胞之间的“联络”通道不计其数，包括生长因子在内的小分子物质调配，对于肿瘤簇形成会产生多样的影响。
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