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尽管近年来，基因编辑和其他基因治疗手段已让科学家能够在活细胞中修改基因，但要在不干扰整个生物体的情况下，只对某一类型的细胞进行基因干预，依然存在挑战。这主要是因为对于控制基因开启和关闭的DNA开关——顺式调节元件（CRE）的理解还不够深入。此次创新的核心在于，新方法可以针对特定的细胞类型来提高或降低基因表达，却不会影响到身体其他部分。
49图库49518cm金算盘今年，我接触了3种罕见病，有无法控制自己食欲的“小胖”，他们面临的最大难题是照护和社会融入；有发生在患者腹腔内的“泥石流”，科研人员在研制特效药，却面临着资金不足的困境；有退伍军人顽强对抗罕见肿瘤的侵袭……在与疾病搏斗的过程中，他们从不是被动地等待救助，他们主动地做了很多事。
