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代方银介绍,FOXO是目前已确定的少数几个人类长寿基因之一。FOXO转录因子调节与衰老相关的途径并影响寿命,但其具体作用靶点仍待深入探索。对此,团队首先查明,寿命调节因子FOXO在不同模式动物间的二级结构具有较高保守性,这为利用家蚕筛选FOXO靶基因提供了依据。
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今年1月,该公司获得了美国食品和药物管理局批准,可以进行外显子编辑器临床试验,以治疗导致视力下降的斯特格病。这是一种少年性黄斑变性疾病。Ascidian的疗法依赖一种经过基因过程处理的DNA片段,该片段会被递送到细胞内,产生正常的RNA外显子。这些RNA外显子会在剪接过程中取代突变的蛋白质,产生功能性蛋白质。该DNA片段还会产生RNA序列,以促进外显子编辑。
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