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研究团队表示,CRISPR技术使他们能够寻找新的药物靶点。比如,他们首次发现了UFMylation级联反应与tau蛋白传播的联系。UFMylation涉及UFM1蛋白与其他蛋白的连接。对阿尔茨海默病患者大脑组织的尸检研究发现,UFMylation过程存在异常改变。该团队还在临床前模型中发现,抑制UFMylation所需的酶阻断了tau蛋白在人类和小鼠模型神经元中的传播。
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香港内部最准资料大丰收该组装体由特定脑疾患者的干细胞培育而成,因此能够反映可能导致血脑屏障功能障碍的基因突变等条件。研究团队采用这些患者的干细胞,成功构建了能够精准再现大脑海绵状畸形关键特征的组装体,为深入探究该脑疾病的分子与细胞病理学机制提供了崭新视角。