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用于重排基因组中长DNA序列的可编程系统,是基因组设计领域的有用工具。大规模基因组重排通常由重组酶(催化DNA断裂和重组)或转座酶(将DNA片段从一个位置移动到另一位置)来完成。如果这些酶可通过编程靶向特定位点,就可能成为有效的基因组编辑工具。
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复旦大学附属儿科医院神经内科的诊室门外,常聚集着来自全国各地的疑难罕见病患者家属。一位从安徽来的患者家属,跑遍了全国的医院,也没能搞清孩子发育迟缓的原因,“数据库里没有我家孩子发病的位点”,不到5年,孩子的病历攒了10本。
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