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10年的等待终于有了新的希望。最近熊志奇团队研发的小核酸药物,可帮助恢复致病基因UBE3A的表达,目前正在猕猴模型开展测试。该团队研发的猕猴模型相比国内外传统的小鼠模型“更像人”,提高了新药研发的成功率。为推动研究成果的临床转化,他还创建了自己的公司,有一版Logo是一位罕见病家属设计的。
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