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为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑,研究人员利用腺相关病毒(AAV)作为载体,将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体,因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后,研究人员发现,只需较低剂量的AAV就可以实现更高的编辑效率,同时减少了不必要的副作用。
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“中国虽具备庞大的产能,但真正能够实现丰厚盈利的,还是那些发达且成熟的市场。当其他国家的产能也逐步建立起来后,中国企业面临的竞争压力将陡增,竞争焦点主要集中在品牌与技术方面。但现实情况是,在技术比拼上难度颇大,而在品牌影响力上,中国企业也相对处于弱势,另外目前国内也缺乏专业的品牌以及服务公司能够与中国企业携手同行,出口海外。”上述人士指出。
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