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今年1月,该公司获得了美国食品和药物管理局批准,可以进行外显子编辑器临床试验,以治疗导致视力下降的斯特格病。这是一种少年性黄斑变性疾病。Ascidian的疗法依赖一种经过基因过程处理的DNA片段,该片段会被递送到细胞内,产生正常的RNA外显子。这些RNA外显子会在剪接过程中取代突变的蛋白质,产生功能性蛋白质。该DNA片段还会产生RNA序列,以促进外显子编辑。
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美国莱斯大学团队开发了一种名为单目标倾斜光片3D(soTILT3D)的创新成像平台,在超分辨率显微镜领域取得重大突破。soTILT3D结合了倾斜光片技术、纳米打印微流体系统以及先进计算方法,具备强大的全细胞、多目标成像能力,能改进当前的细胞结构3D可视化精度。该成果发表在最新一期《自然·通讯》杂志上。
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