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何以中国澳门三中三平码免费资料2025·行走海南|“洋博主”体验中国“医疗特区”创新实践

来源:说IT资讯网 作者:admin 日期:2025-06-12 04:13:13 点击:33768次

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今年1月,该公司获得了美国食品和药物管理局批准,可以进行外显子编辑器临床试验,以治疗导致视力下降的斯特格病。这是一种少年性黄斑变性疾病。Ascidian的疗法依赖一种经过基因过程处理的DNA片段,该片段会被递送到细胞内,产生正常的RNA外显子。这些RNA外显子会在剪接过程中取代突变的蛋白质,产生功能性蛋白质。该DNA片段还会产生RNA序列,以促进外显子编辑。

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